•  međusobno povezivanje oboljelih i njihovih obitelji radi razmjene iskustva
•  edukacija oboljelih i njihovih obitelji te informiranje o dostignućima u svakodnevnoj njezi i mogućnostima simptomatskog liječenja
•  Uzročno liječenje za sada nije moguće jer lijeka nema, pa se svakodnevnom primjerenom njegom i povremenim kirurškim zahvatima nastoji omogućiti kvalitetniji život oboljelima
•  pomoć pri snabdijevanju materijalima za svakodnevnu njegu, vitaminima i mineralima te energetskim pripravcima koji nadopunjuju bolešću uzrokovanu nedostatnu prehranu
•  osposobljavanje ekspertnog tima za praćenje oboljelih
•  pomoć pri školovanju
• pomoć pri boljoj socijilizaciji oboljelih
•  organiziranje liječenja u zemlji i inozemstvu
•  prikupljanje novčanih i materijalnih sredstava za rad društva i pomoć oboljelima